Definition des Orphan-Drug-Status
Was ist der Orphan-Drug-Status?
Der Orphan-Drug-Status gibt Unternehmen, die nach Heilmitteln für seltene Krankheiten forschen, ein siebenjähriges Zeitfenster für Steuerermäßigungen und das exklusive Recht, ein Heilmittel für eine bestimmte Erkrankung zu entwickeln. Der Orphan-Drug-Status kann für neue Medikamente, bereits zugelassene oder bereits auf dem Markt befindliche Medikamente verliehen werden. Ist das Medikament jedoch bereits zugelassen, muss der Sponsor eine plausible Hypothese zur klinischen Überlegenheit des Medikaments gegenüber bisherigen oder noch nicht entwickelten Medikamenten vorlegen.
Die zentralen Thesen
- Der Orphan-Drug-Status gibt Unternehmen exklusive Marketing- und Entwicklungsrechte sowie andere Vorteile, um die Kosten für die Erforschung und Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung seltener Krankheiten zu decken.
- Der Orphan Drug Act soll Unternehmen dazu ermutigen, Medikamente für seltene Krankheiten zu entwickeln.
- Die FDA kann den Orphan-Drug-Status widerrufen.
- Pharmaunternehmen bevorzugen es jedoch, weniger teure Krankheiten und Erkrankungen zu behandeln als teure und seltene.
Verstehen des Orphan-Drug-Status
1982 haben die USA Food and Drug Administration (FDA) erkannte den fehlenden Anreiz für Pharmaunternehmen, Heilmittel für seltene Krankheiten zu entwickeln. Aus dieser Erkenntnis entstand der Orphan Drug Act von 1983. Der Plan war, Krankheiten zu bekämpfen, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind.
Das Office of Orphan Products Development (OOPD) ermutigte Unternehmen, die Rechte aus dem Orphan Drug Act von 1983 auszuüben. Die OOPD entwickelt und vergibt Zuschüsse für Unternehmen, Biologen, Kliniker und Forscher, die Produkte und Medikamente zur Behandlung dieser seltenen Krankheiten entwickeln wollen. Das Gesetz bezeichnet diese Personengruppen als Sponsoren.
Das Orphan Drug Act wurde mehrmals geändert, um andere Produkte als Medikamente wie Biologika, Medizinprodukte und medizinische Lebensmittel (meist pränatale Lebensmittel) aufzunehmen.
Besondere Überlegungen
Es ist bekannt, dass Pharmaunternehmen in erster Linie Unternehmen und in zweiter Linie Heiler sind. Pharmaunternehmen geben jährlich Milliarden von Dollar aus für F&E. Beispielsweise erzielte Pfizer (PFE) im Jahr 2020 einen Umsatz von 41,908 Milliarden US-Dollar. Die Ausgaben für Forschung und Entwicklung beliefen sich im Jahr auf 9,4 Milliarden US-Dollar. Das entspricht 22,4 % des Umsatzes, der ausschließlich für Forschung und Entwicklung aufgewendet wird.
Auch die Entwicklung neuer Medikamente ist riskant, wenn ein Unternehmen kein Patent erhält. Es gibt auch eine starke Konkurrenz durch Fälschungen und Generika oder ähnliche Medikamente. Viele Unternehmen gehen dorthin, wo es relativ einfach ist, Geld zu verdienen.
Vor- und Nachteile des Orphan-Drug-Status
Neben exklusiven Rechten und Steuergutschriften für die Forschung hilft die FDA mit technischer Unterstützung für Orphan-Drug-Anträge, mögliche Verkürzungen der Zulassungsfrist und Rabatte bei der Registrierung Honorare. Der Status bietet auch eine 25% Steuergutschrift zu den Kosten für klinische Studien.
Der Orphan-Drug-Status ist nicht dafür gedacht, dass Sponsoren alle Kosten der Arzneimittelentwicklung decken, sondern eher als Mechanismus zur Kostensenkung und zur Straffung der Regulierung. Die FDA kann Orphan-Drug-Status leicht widerrufen. Häufige Gründe sind: alle unwahren Aussagen oder ausgelassenen Informationen in Ihrem Antrag auf oder wenn die FDA der Ansicht ist, dass mehr als 200.000 Menschen von der Krankheit oder dem Zustand betroffen sein werden die Zukunft.
Die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung einer Vielzahl von Krankheiten auf der Welt ist ein Geschäftszweig, der zu großem Vermögen führen kann. In der Pharmaindustrie werden jedoch oft die größten Vermögen mit der Entwicklung von Medikamenten gemacht, die zum Standard für die Heilung von Volkskrankheiten werden. Aus geschäftlicher Sicht stellt ein großer Markt sicher, dass ein Unternehmen die Entwicklungskosten schnell wieder hereinholen und den größtmöglichen Gewinn erzielen kann.
