Harvinaislääkkeiden luottojen määritelmä
Mikä on harvinaislääkekortti?
Harvinaislääke on liittovaltio verohyvitys Tämä kannustaa lääkeyhtiöitä kehittämään lääkkeitä ja hoitoja harvinaisiin sairauksiin, jotka vaikuttavat pieniin väestöryhmiin. Luotto on suunniteltu auttamaan lääkeyhtiöitä alentamaan kehityskustannuksiaan.
Hyvitys kattaa 25% pätevistä kliinisistä testauskuluista. Harvinainen sairaus on sellainen, joka vaikuttaa alle 200 000 ihmiseen Yhdysvalloissa tai enemmän yli 200 000 ihmistä, mutta joiden hoidon voi olla kannattavaa odottaa kohtuullisesti kehitetty.
Avain takeaways
- Harvinaislääkelaki antaa lääkeyhtiöille kannustimia harvinaisten sairauksien hoitojen kehittämiseen, mukaan lukien 25%: n verohyvitys pätevistä kliinisistä tutkimuksista.
- Muita kannustimia ovat hakemusmaksujen alennus ja lääkkeiden yksinoikeuden seitsemän vuoden ikkuna.
- Laki hyväksyttiin vuonna 1983, ja se on johtanut yli 780 tuotteen hyväksymiseen yli 250 harvinaisen sairauden hoitoon.
- Noin puolet hyväksytyistä hoidoista koskee onkologiaa (syövän hoito).
Harvinaislääkkeiden hyvityksen ymmärtäminen
Harvinaislääkekorttia voidaan hakea riippumatta siitä, tekeekö lääkeyhtiö itse kliinisiä testejä vai tekeekö se sopimuksen kolmannen osapuolen kanssa. Useimmissa tapauksissa testaus on suoritettava Yhdysvalloissa Harvinaislääkkeet ovat lääkkeitä, jotka on kehitetty niin kutsuttujen harvinaissairauksien hoitoon sairaudet, kuten Gaucherin tauti, Touretten oireyhtymä, Huntingtonin tauti ja monet muut häiriöt.
Harvinaisuudestaan huolimatta harvinaiset sairaudet vaikuttavat suureen määrään ihmisiä. Yhdysvalloissa arviolta 30 miljoonaa ihmistä kärsii 7000 harvinaisesta sairaudesta, mutta 95%: lla näistä sairauksista ei ole hoitoa tai parannuskeinoa.
Harvinaislääkkeiden verohyvitys on suunniteltu edistämään näiden harvinaisten sairauksien hoitojen kehittämistä. Ilman näitä verohyvityksiä lääkeyhtiöt joutuisivat perimään korkeita hintoja, joihin potilailla ei olisi koskaan varaa.
Harvinaislääkkeiden historia
Vuonna 1982 Yhdysvallat Elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) totesi, ettei lääkeyhtiöillä ole kannustimia kehittää parannuskeinoja harvinaisiin sairauksiin. Tästä oivalluksesta syntyi vuoden 1983 harvinaislääkelaki.
Ennen harvinaislääkelain hyväksymistä lääkeyhtiöt ja lääketieteen tutkijat eivät pystyneet eivätkä halunneet investoida erittäin harvinaisten sairauksien hoitoon. Yksinkertaisesti ei ollut tarpeeksi potilaita jokaiseen harvinaissairauteen, jotta lääkeyhtiöt voisivat saada menonsa takaisin, puhumattakaan voitosta. Kliiniset tutkimukset maksavat tuhansia dollareita per potilas, vaikka tutkijat voivat löytää tarpeeksi potilaita kokeiden suorittamiseen.
Vuosina 1983--2018 harvinaislääkkeiden verohyvitys myönsi 50%: n hyvityksen kliinisistä testauskustannuksista lääkkeille, jotka on testattu liittovaltion elintarvike-, lääke- ja kosmetiikkalain 505 (i) §: n nojalla.Donald Trumpin hallinnon verokoodin uudistaminen vuonna 2017 vähensi luottoa 50 prosentista 25 prosenttiin vuodesta 2018 alkaen.Harvinaisten häiriöiden kansallinen järjestö ja monet muut asianajajaryhmät kampanjoivat muutosta vastaan.