Harvinaislääkkeen tilan määritelmä
Mikä on harvinaislääkkeen tila?
Harvinaislääkkeiden asema antaa harvinaisten sairauksien lääkkeitä tutkiville yrityksille seitsemän vuoden veronkevennysajan ja yksinoikeuden kehittää parannuskeino tiettyyn sairauteen. Harvinaislääkkeen asema voidaan myöntää uusille, jo hyväksytyille tai jo markkinoilla oleville lääkkeille. Jos lääke on kuitenkin jo hyväksytty, sponsorin on esitettävä uskottava hypoteesi siitä, kuinka lääke on kliinisesti parempi kuin aikaisemmat lääkkeet tai kehittämättömät lääkkeet.
Avain takeaways
- Harvinaislääkkeiden asema antaa yrityksille yksinomaista markkinointia ja kehitysoikeuksia sekä muita etuja harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävien lääkkeiden tutkimuksesta ja kehittämisestä aiheutuvien kustannusten korvaamiseksi.
- Harvinaislääkelain tarkoituksena oli kannustaa yrityksiä kehittämään lääkkeitä harvinaisiin sairauksiin.
- FDA voi peruuttaa harvinaislääkkeen aseman.
- Lääkeyhtiöt kuitenkin hoitavat mieluummin halvempia sairauksia ja tiloja kuin kalliita ja harvinaisia.
Harvinaislääkkeen tilan ymmärtäminen
Vuonna 1982 Yhdysvallat Elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) totesi, ettei lääkeyhtiöillä ole kannustimia kehittää parannuskeinoja harvinaisiin sairauksiin. Tästä oivalluksesta syntyi vuoden 1983 harvinaislääkelaki. Suunnitelmana oli kohdistaa sairaudet, jotka vaikuttavat alle 200 000 ihmiseen Yhdysvalloissa.
Harvinaislääkkeiden kehittämisvirasto (OOPD) kannusti yrityksiä käyttämään vuoden 1983 harvinaislääkelain mukaisia oikeuksia. OOPD kehittää ja myöntää apurahoja yrityksille, biologille, lääkäreille ja tutkijoille, jotka haluavat kehittää tuotteita ja lääkkeitä näiden harvinaisten sairauksien hoitoon. Laki viittaa näihin ihmisryhmiin sponsoreina.
Harvinaislääkkeitä koskevaa lakia muutettiin useita kertoja siten, että se sisälsi muita tuotteita kuin lääkkeitä, kuten biologisia lääkkeitä, lääkinnällisiä laitteita ja lääkinnällisiä elintarvikkeita (enimmäkseen synnytystä edeltäviä ruokia).
Erityistä huomioitavaa
Tiedetään, että lääkeyhtiöt ovat ensin yrityksiä ja toiseksi parantajia. Lääkeyritykset maksavat miljardeja dollareita vuosittain T&K. Esimerkiksi Pfizer (PFE) ansaitsi 41,908 miljardin dollarin liikevaihdon vuonna 2020. T & K -menot olivat noin 9,4 miljardia dollaria vuodessa. Tämä vastaa 22,4% tuloista, jotka käytetään yksinomaan T & K -toimintaan.
Uusien lääkkeiden kehittäminen on myös riskialtista liiketoimintaa, jos yritys ei saa patenttia. Myös väärennökset ja geneeriset lääkkeet tai vastaavat lääkkeet kilpailevat kovaa. Monet yritykset menevät sinne, missä on suhteellisen helppoa ansaita rahaa.
Harvinaislääkkeiden tilan edut ja haitat
Tutkimuksen yksinoikeuksien ja verohyvitysten lisäksi FDA auttaa teknisessä avussa harvinaislääkkeiden osalta mahdolliset lyhennykset odotusajan hyväksynnässä ja alennukset rekisteröinnistä maksut. Tila tarjoaa myös 25% verohyvitys kliinisten kokeiden kustannuksista.
Harvinaislääkkeiden asema ei ole tarkoitettu sponsoreille korvaamaan kaikki lääkekehityksen kustannukset, vaan pikemminkin kustannusten alentamiseksi ja sääntelyn virtaviivaistamiseksi. FDA voi peruuttaa harvinaislääkkeiden nimitykset helposti. Yleisiä syitä ovat: kaikki epätodelliset väitteet tai puuttuvat tiedot pyynnöstäsi tai jos FDA uskoo, että tauti tai tila vaikuttaa yli 200 000 ihmiseen tulevaisuus.
Lääkkeiden kehittäminen valtavan määrän sairauksien hoitoon maailmassa on liiketoiminta, joka voi johtaa suuriin omaisuuksiin. Kuitenkin lääketeollisuudessa suurimmat omaisuudet saadaan usein kehittämällä lääkkeitä, joista tulee standardi yleisten sairauksien parantamiseksi. Liiketoiminnan kannalta suuret markkinat takaavat sen, että yritys pystyy nopeasti saamaan takaisin kehittämismenot ja saavuttamaan suurimman mahdollisen hyödyn.