10 actions pour la révolution de la thérapie génique

Parmi les domaines en croissance rapide aux frontières de la science médicale se trouve la thérapie génique, dans laquelle les maladies génétiques ou héréditaires sont traitées en réparant ou en remplaçant les gènes défectueux qui les causent. Ce segment de la industrie biotechnologique comprend un mélange de grandes et de petites entreprises, et les opportunités pour les investisseurs relèvent de trois catégories principales: les entreprises qui sont attrayantes en tant qu'entités autonomes, les entreprises qui sont susceptibles Fusions et acquisitions cibles et les entreprises qui se développent par le biais de fusions et acquisitions. Le tableau ci-dessous répertorie dix joueurs remarquables, selon un article récent dans Barron.

10 pièces de thérapie génique

(Capitalisations boursières)

• uniQure NV (QURE), 1,9 milliard de dollars
• Regenxbio Inc. (RGNX), 2,0 milliards de dollars
• Audentes Thérapeutiques Inc. (AUDACIEUX), 1,5 milliard de dollars
• Biosciences solides inc. (SLDB), 0,4 milliard de dollars
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• MeiraGTx Holdings SA (MGTX), 0,5 milliard de dollars
• Voyager Therapeutics Inc. (VYGR), 0,6 milliard de dollars
• Sarepta Thérapeutique Inc. (SRPT), 9,7 milliards de dollars
• Roche Holding AG (RHHBY), 230,9 milliards de dollars
• Novartis SA (NVS), 227,6 milliards de dollars
• Spark Therapeutics Inc. (UNE FOIS), 4,3 milliards de dollars

Source: Barron

Importance pour les investisseurs

On estime que 5 000 maladies rares sont chacune causées par une seule mutation, ou défaut, dans les gènes d'un individu qui peut théoriquement être corrigé avec une thérapie ciblée, indique Barron's. Alors que bon nombre de ces maladies, sinon la plupart, affectent un nombre relativement limité de personnes, un traitement peut néanmoins générer des revenus annuels de 1 milliard de dollars ou plus, en raison des prix élevés, l'article ajoute.

Cependant, bien que la thérapie génique ait des décennies de recherche derrière elle, le concept est encore très en phase de développement, avec des commercialisation toujours dans le futur. En effet, le seul thérapie de remplacement génique qui a été approuvé jusqu'à présent par le FDA a été développé par Spark Therapeutics pour traiter une maladie oculaire rare pouvant conduire à la cécité. Au cours de sa première année complète sur le marché, 2018, il a généré un chiffre d'affaires de seulement 27 millions de dollars.

Thérapies clés en cours de développement

• UniQure: hémophilie B, maladie de Huntington; revenu annuel potentiel de 1 milliard de dollars provenant du traitement de l'hémophilie B
• Regenxbio: produit des vecteurs viraux utilisés par d'autres sociétés pour délivrer des thérapies géniques; ventes annuelles potentielles de 1 milliard de dollars à Novartis uniquement
• Audentes: maladie musculaire fatale XLMTM, maladie de Crigler-Najjar ultra-rare qui inhibe le traitement de la bilirubine par le corps
• Solide: Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD); un très mauvais procès met en doute l'avenir de l'entreprise; Le fils du PDG a cette maladie qui provoque une mort prématurée
• MeiraGTX: maladies oculaires rares, SLA (maladie de Lou Gehrig); Johnson & Johnson (JNJ) détient une participation dans la société
• Voyageur: Parkinson et maladies apparentées; traiter avec AbbVie Inc. (ABBV) fournira jusqu'à 1,5 milliard de dollars de paiements
• Sarepta: premier médicament approuvé par la FDA pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD); plus de 70 000 patients dans le monde, le coût peut dépasser 500 000 $
• Étincelle: maladie rétinienne rare causant la cécité, hémophilie A

Source: Barron

Spark n'est techniquement plus une opportunité d'investissement, étant donné que Roche Holding l'achète à 122% prime d'acquisition par rapport à son cours de clôture de pré-offre en février. 22, 2019. Spark a clôturé le 8 mars à 0,6% de l'offre de 114,50 $ par action de Roche. Cela illustre comment de grandes sociétés pharmaceutiques telles que Roche et Novartis sont prêtes à payer le gros prix pour acheter de plus petites sociétés de biotechnologie engagées dans des projets prometteurs. R&D.

« Cinq milliards de dollars pour Spark rendent désormais pratiquement tout le reste de la thérapie génique extrêmement bon marché sur une base relative », comme l'a écrit Josh Schimmer, analyste chez Evercore ISI, dans une note de recherche citée par Barron's. Marshall Gordon, analyste de recherche senior chez ClearBridge Investments, qui détient des actions de Spark, affirme que son solide personnel de recherche et ses capacités de fabrication ont été des facteurs clés qui ont attiré Roche.

Regarder vers l'avant

Comme indiqué ci-dessus, la commercialisation réelle des thérapies géniques se déroule à un rythme lent, ce qui signifie que bon nombre des petits acteurs sont en grande partie des ateliers de R&D avec des revenus limités et des coûts élevés. Avec des étiquettes de prix anticipées de centaines de milliers, voire de millions de dollars, de nombreuses thérapies géniques en cours de développement n'ont pas besoin d'un grand nombre de patients pour être lucratives. D'un autre côté, ces coûts stratosphériques ne manqueront pas de provoquer un recul intense de la part des assureurs privés et des programmes gouvernementaux tels que Medicare.