10 részvény a génterápiás forradalomhoz

Az orvostudomány határain gyorsan növekvő területek közé tartozik a génterápia, amelyben a genetikai vagy öröklött betegségeket az őket okozó hibás gének javításával vagy cseréjével kezelik. Ez a szegmens a biotechnológiai ipar nagy és kis cégek keverékét foglalja magában, és a befektetők lehetőségei három fő kategóriába sorolhatók: önálló szervezetként vonzó vállalatok, valószínűleg M&A cégek és az M&A révén növekvő vállalatok. Az alábbi táblázat tíz figyelemre méltó játékost sorol fel a közelmúltbeli cikkében Barroné.

10 génterápiás játék

(Piaci kapitalizáció)

• uniQure NV (QURE), 1,9 milliárd dollár
• Regenxbio Inc. (RGNX), 2,0 milliárd dollár
• Az Audentes Therapeutics Inc. (BÁTOR), 1,5 milliárd dollár
• A Solid Biosciences Inc. (SLDB), 0,4 milliárd dollár
• MeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0,5 milliárd dollár
• A Voyager Therapeutics Inc. (VYGR), 0,6 milliárd dollár
• A Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9,7 milliárd dollár
• Roche Holding AG (RHHBY), 230,9 milliárd dollár
• Novartis AG (NVS), 227,6 milliárd dollár
• Spark Therapeutics Inc. (EGYSZER), 4,3 milliárd dollár

Forrás: Barron's

Jelentőség a befektetők számára

Becslések szerint 5000 ritka betegséget okoz egyetlen mutáció vagy hiba az egyén génjeiben, amelyek elméletileg korrigálhatók célzott terápiával - jelzi Barron -féle. Míg sok, ha nem a legtöbb ilyen betegség viszonylag korlátozott számú embert érint, sikeres a kezelés ennek ellenére 1 milliárd dollár vagy annál nagyobb bevételt eredményezhet a cikk magas árai miatt teszi hozzá.

Bár a génterápia több évtizedes kutatást tudhat maga mögött, a koncepció még mindig nagyon fejlődési szakaszban van, széles körben elterjedt kereskedelmi forgalomba hozatal még a jövőbe. Valóban, az egyetlen génpótló terápia amit eddig jóváhagyott a FDA fejlesztette ki a Spark Therapeutics egy ritka vaksághoz vezető szembetegség kezelésére. A piacon az első teljes évben, 2018 -ban mindössze 27 millió dollár bevételt termelt.

A fejlesztés alatt álló legfontosabb terápiák

• UniQure: hemofília B, Huntington -kór; évi 1 milliárd dolláros bevétel a hemofília B kezeléséből
• Regenxbio: vírusvektorokat állít elő, amelyeket más cégek használnak génterápiák szállítására; a potenciális egymilliárd dolláros éves értékesítés egyedül a Novartis számára
• Audentes: halálos izomállapot XLMTM, rendkívül ritka Crigler-Najjar betegség, amely gátolja a szervezet bilirubin feldolgozását
• Szilárd: Duchenne izomdisztrófia (DMD); a nagyon gyenge tárgyalás megkérdőjelezi a vállalat jövőjét; A vezérigazgató fia ilyen betegségben szenved, amely korai halált okoz
• MeiraGTX: ritka szembetegségek, ALS (Lou Gehrig -kór); Johnson & Johnson (JNJ) részesedéssel rendelkezik a társaságban
• Utazó: Parkinson -kór és hasonló betegségek; foglalkozzon az AbbVie Inc. -vel. (ABBV) legfeljebb 1,5 milliárd dollár kifizetést biztosít
• Sarepta: az első FDA által jóváhagyott gyógyszer a Duchenne izomdisztrófia (DMD) kezelésére; világszerte több mint 70 000 beteg, a költségek meghaladhatják az 500 000 dollárt
• Szikra: ritka retina betegség, amely vakságot okoz, hemofília A

Forrás: Barron's

A Spark technikailag már nem jelent befektetési lehetőséget, mivel a Roche Holding 122% -os áron vásárolja meg beszerzési prémium szemben a felajánlás előtti záróárral februárban. 22, 2019. A Spark március 8 -án bezárt a Roche részvényenkénti 114,50 dolláros ajánlatának 0,6% -án belül. Ez jól szemlélteti, hogy a nagy gyógyszergyárak, mint például a Roche és a Novartis hajlandóak -e a legmagasabb dollárért fizetni azért, hogy kisebb biotechnológiai cégeket vásároljanak, amelyek ígéretesek K + F.

„A Spark ötmilliárd dollárjával gyakorlatilag minden más génterápiában rendkívül olcsónak tűnik relatív alap ” - írta Josh Schimmer, az Evercore ISI elemzője egy Barron által idézett kutatási jegyzetében. Marshall Gordon, a Spark részvényeit birtokló ClearBridge Investments vezető kutatási elemzője, azt mondja, hogy erős kutatói személyzete és gyártási képességei voltak a legfontosabb tényezők, amelyek vonzottak Roche.

Előretekintve

Amint fentebb említettük, a génterápiák tényleges kereskedelmi forgalomba hozatala lassú ütemben halad, ami azt jelenti, hogy a kisebb szereplők nagy része nagyrészt K + F üzlet, korlátozott bevétellel és nagy költségekkel. Mivel a várható árcédulák több százezer, ha nem millió dollár értékűek, sok fejlesztés alatt álló génterápia nem igényel nagyszámú beteget ahhoz, hogy jövedelmező legyen. Másrészt ezek a sztratoszférikus költségek a magánbiztosítók és a kormány által működtetett programok, például a Medicare intenzív visszaszorítását fogják előidézni.