CRISPR Therapeutics-ი გაიზრდება FDA-ის ლიფტების შეჩერების შემდეგ ადამიანებზე საცდელი

შპს CRISPR Therapeutics. (CRSP) და Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) გაასუფთავეს აშშ-ს მიერ. სურსათისა და წამლების ადმინისტრაცია (FDA) დაიწყებს ნამგლისებრუჯრედოვანი დაავადების გენეტიკური ინჟინერიით მკურნალობის ტესტირებას აშშ-ს პაციენტებზე.

Ში პრეს - რელიზიორმა კომპანიამ განაცხადეს, რომ FDA-მ ახლა გააუქმა მისი კლინიკური ძალა, რაც მათ საშუალებას მისცემს დაიწყონ ექსპერიმენტული თერაპიის ცდა. მაისში პარტნიორები იძულებულნი გახდნენ შეჩერებულიყვნენ წამლის, CTX001-ის ტესტირების გეგმები, სანამ არ გადაიჭრებოდა "გარკვეული საკითხები" მათ თავდაპირველ განაცხადში.

იმ დროს CRISPR და Vertex აცხადებდნენ, რომ CTX001 შეჩერებული იყო შეერთებულ შტატებში, რადგან FDA-ს ჰქონდა დამატებითი კითხვები, როგორც დოკუმენტების განხილვის ნაწილი, რომელსაც კომპანიები წარადგენენ დასაწყებად ნებართვისთვის კლინიკური კვლევა. მათ არ გაამჟღავნეს რა იყო ეს კითხვები და როგორ უპასუხეს მათ.

გარღვევის შესახებ სიახლემ CRISPR-ის აქციები 14,14%-ით გაიზარდა ბაზრობამდე ვაჭრობა. Vertex-ის აქციები უცვლელი იყო ხუთშაბათის სავაჭრო სესიაზე. განცხადება მნიშვნელოვანია, რადგან ეს არის პირველი შემთხვევა, როდესაც კომპანია გამოცდის ექსპერიმენტულ და რევოლუციურ ტექნოლოგიას ცნობილია, როგორც CRISPR-Cas9 ადამიანის ღეროვან უჯრედებზე აშშ-ში, კვლევა მოიცავს პაციენტების დნმ-ის მოდიფიკაციას სხეული. ონკოლოგი ჩენგდუში, სიჩუანის უნივერსიტეტიდან, ჩინეთი

ჩაატარა პირველი ტესტირება ადამიანებზე 2016 წელს.

ერთობლივ განცხადებაში, ორმა კომპანიამ ასევე მიაწოდა ინფორმაცია აშშ-ს ფარგლებს გარეთ CTX001 ტესტირების პროგრესის შესახებ, მათ განაცხადეს, რომ მათ მიიღეს მარეგულირებელი ნებართვა "მრავალ ქვეყანაში", რათა დაიწყონ ნამგლისებრუჯრედოვანი დაავადების ექსპერიმენტული მკურნალობის ტესტები და ბეტა-თალასემია, სისხლის დაავადება, რომელიც ამცირებს ჰემოგლობინის გამომუშავებას - ცილა სისხლის წითელ უჯრედებში, რომელიც ატარებს ჟანგბადს მთელს სხეული. ფაზის 1/2 კლინიკური კვლევა ამჟამად ევროპაში 2018 წლის ბოლოსთვის დაიწყება, დასძინეს მათ. ფაზა 1 და 2 კვლევები შექმნილია ახალი მკურნალობის უსაფრთხოების, გვერდითი ეფექტებისა და საუკეთესო დოზების შესამოწმებლად.

CRISPR-მა და Vertex-მა შექმნეს ნარკოტიკების განვითარების ალიანსი 2015 წელს, რომელიც ორიენტირებულია CRISPR-Cas9-ის გამოყენებაზე. სისხლის აშლილობის მკურნალობა ჩართული იყო კვლევის პაქტში, თუმცა თავდაპირველად ისინი მუშაობდნენ კისტოზური ფიბროზის სამკურნალოდ, Vertex-ის სპეციალობის სფეროზე. მათი პარტნიორობის პირობებით, ორი კომპანია შეთანხმდნენ გაზიარებაზე კვლევისა და განვითარების ხარჯები, ისევე როგორც ნებისმიერი კომერციული თერაპიისგან მიღებული მოგება.