CRISPR Therapeutics는 FDA가 인간 실험을 보류한 후 급증할 예정

CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) 및 Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) 미국에 의해 승인되었습니다. 식품의약국 (FDA)가 미국 환자를 대상으로 겸상 적혈구 질환에 대한 유전자 조작 치료법을 테스트하기 시작했습니다.

안에 보도 자료, 두 회사는 FDA가 이제 임상 보류를 해제하여 실험적 요법의 시험을 시작할 수 있다고 말했습니다. 지난 5월 파트너들은 초기 신청에서 "특정 문제"가 해결될 때까지 약물 CTX001에 대한 테스트 계획을 중단해야 했습니다.

당시 CRISPR와 Vertex는 CTX001이 FDA가 회사가 시작 허가를 위해 제출하는 서류 검토의 일환으로 추가 질문 임상 시험. 그들은 이 질문이 무엇인지, 어떻게 대답했는지 밝히지 않았습니다.

돌파구에 대한 뉴스는 CRISPR의 주가가 14.14% 급등했습니다. 시장 전 거래. Vertex의 주식은 목요일 거래 세션으로 향하고 있었습니다. 기업이 실험적이고 혁신적인 기술을 테스트하는 것은 이번이 처음이라는 점에서 의미가 크다. 미국에서 인간 줄기 세포에 대한 CRISPR-Cas9로 알려진 이 시험은 외부에서 환자의 DNA 변형을 포함할 것입니다. 신체. 중국 청두 쓰촨대학교 종양학자 2016년 첫 인체 실험.

공동 성명서에서 두 회사는 미국 이외의 지역에서 CTX001 시험 진행 상황에 대한 업데이트도 제공했다고 발표했습니다. 그들은 겸상 적혈구 질환에 대한 실험적 치료법의 테스트를 시작하기 위해 "여러 국가"에서 규제 승인을 받았습니다. 베타 지중해 혈증, 헤모글로빈 생성을 감소시키는 혈액 장애 — 전체에 산소를 운반하는 적혈구의 단백질 신체. 그들은 현재 1/2상 임상 연구가 2018년 말까지 유럽에서 시작될 예정이라고 덧붙였다. 1단계 그리고 2 연구는 새로운 치료법의 안전성, 부작용 및 최적 용량을 테스트하도록 설계되었습니다.

CRISPR와 Vertex는 2015년 CRISPR-Cas9 사용에 중점을 둔 약물 개발 제휴를 맺었습니다. 처음에는 Vertex의 전문 분야인 낭포성 섬유증 치료법에 대해 연구했지만 혈액 장애 치료가 연구 협약에 포함되었습니다. 파트너십 조건에 따라 두 회사는 공유하기로 합의했습니다.

연구 개발 비용, 상업화된 치료법에서 발생하는 이익뿐만 아니라.