10 atsargų genų terapijos revoliucijai

Tarp sparčiai augančių sričių medicinos mokslo sienose yra genų terapija, kurioje genetinės ar paveldimos ligos gydomos taisant ar pakeičiant juos sukėlusius gedimus. Šis segmentas biotechnologijų pramonė apima dideles ir mažas įmones, o investuotojų galimybės patenka į tris pagrindines kategorijas: įmonės, kurios yra patrauklios kaip atskiros įmonės, įmonės, kurios gali M&A ir įmonės, kurios auga per susijungimus ir susijungimus. Žemiau esančioje lentelėje pateikiami dešimt dėmesio vertų žaidėjų pagal naujausią straipsnį Barrono.

10 genų terapijos pjesių

(Rinkos kapitalizacija)

• uniQure NV (QURE), 1,9 mlrd
• „Regenxbio Inc. (RGNX), 2,0 mlrd
• „Audentes Therapeutics Inc. (PATVIRTINTI), 1,5 mlrd
• „Solid Biosciences Inc. (SLDB), 0,4 mlrd
• „MeiraGTx Holdings PLC“ (MGTX), 0,5 mlrd
• „Voyager Therapeutics Inc. (VYGR), 0,6 mlrd
• „Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9,7 mlrd
• „Roche Holding AG“ (RHHBY), 230,9 mlrd
• „Novartis AG“ (NVS), 227,6 mlrd
• „Spark Therapeutics Inc. (KARTĄ), 4,3 mlrd

Šaltinis: Barron's

Reikšmė investuotojams

Apskaičiuota, kad 5000 retų ligų sukelia viena mutacija arba trūkumas individo genuose, kuriuos teoriškai galima ištaisyti taikant tikslinę terapiją, nurodo Barronas. Nors daugelis, jei ne dauguma, šių ligų kamuoja palyginti ribotą skaičių žmonių, sėkmingos Nepaisant to, dėl aukštų kainų, straipsnio metinės pajamos gali siekti 1 mlrd. USD ar daugiau priduria.

Tačiau, nors genų terapija turi dešimtmečius trukusius tyrimus, ši koncepcija vis dar yra vystymosi stadijoje ir yra plačiai paplitusi komercializavimas dar į ateitį. Iš tiesų, vienintelis genų pakeitimo terapija kuris iki šiol buvo patvirtintas FDA sukūrė „Spark Therapeutics“, kad gydytų retą akių sutrikimą, galintį sukelti aklumą. Per pirmuosius visus metus rinkoje, 2018 m., Ji uždirbo tik 27 mln.

Kuriamos pagrindinės terapijos

• „UniQure“: hemofilija B, Huntingtono liga; JAV dolerių metines pajamas iš hemofilijos B gydymo
• Regenxbio: gamina virusinius vektorius, kuriuos kitos įmonės naudoja genų terapijai teikti; JAV dolerių per metus tik „Novartis“
• Audentes: mirtina raumenų būklė XLMTM, itin reta Crigler-Najjar liga, slopinanti organizmo bilirubino apdorojimą
• Tvirtas: Diušeno raumenų distrofija (DMD); labai prastas teismo procesas kelia abejonių dėl įmonės ateities; Generalinio direktoriaus sūnus serga šia liga, kuri sukelia ankstyvą mirtį
• MeiraGTX: retos akių ligos, ALS (Lou Gehrigo liga); Johnson & Johnson (JNJ) turi bendrovės akcijų
• Keliautojas: Parkinsono ir panašios ligos; sudaryti sandorį su „AbbVie Inc. (ABBV) suteiks iki 1,5 mlrd
• Sarepta: pirmasis FDA patvirtintas vaistas nuo Duchenne raumenų distrofijos (DMD); daugiau nei 70 000 pacientų visame pasaulyje, kaina gali viršyti 500 000 USD
• Spark: reta tinklainės liga, sukelianti aklumą, hemofilija A

Šaltinis: Barron's

„Spark“ techniškai nebėra investavimo galimybė, nes „Roche Holding“ perka už 122 proc. įsigijimo priemoka vasario mėn., palyginti su išankstinio pasiūlymo uždarymo kaina. 22, 2019. Kovo 8 d. „Spark“ uždarė 0,6% nuo „Roche“ pasiūlymo už 114,50 USD už akciją. Tai iliustruoja, kaip didelės vaistų kompanijos, tokios kaip „Roche“ ir „Novartis“, yra pasirengusios sumokėti didžiausią dolerį, kad įsigytų mažesnes biotechnologijų įmones, užsiimančias perspektyviomis MTEP.

„Penkis milijardus dolerių už„ Spark “dabar beveik visa kita genų terapijoje atrodo nepaprastai pigiai santykinis pagrindas “, - rašė„ Evercore ISI “analitikas Joshas Schimmeris Barrono cituojamoje pastaboje. Marshall Gordon, „Spark“ akcijų turintis „ClearBridge Investments“ vyresnysis tyrimų analitikas, sako, kad stiprus mokslinių tyrimų personalas ir gamybos pajėgumai buvo pagrindiniai pritraukiantys veiksniai Roche.

Žvelgiant į priekį

Kaip minėta aukščiau, faktinis genų terapijos komercializavimas vyksta lėtai, o tai reiškia, kad daugelis mažesnių veikėjų iš esmės yra MTTP parduotuvės, turinčios ribotas pajamas ir dideles išlaidas. Kai numatomos šimtų tūkstančių, jei ne milijonų dolerių kainos, daugeliui kuriamų genų terapijų nereikia daug pacientų, kad jie būtų pelningi. Kita vertus, šios stratosferos išlaidos privataus draudiko ir vyriausybės vykdomų programų, tokių kaip „Medicare“, akivaizdžiai paskatins.