10 stocuri pentru revoluția terapiei genice

Printre domeniile în creștere rapidă la frontierele științei medicale se numără terapia genică, în care bolile genetice sau moștenite sunt tratate prin repararea sau înlocuirea genelor defecte care le provoacă. Acest segment al industria biotehnologiei include un amestec de firme mari și mici, iar oportunitățile pentru investitori se încadrează în trei categorii principale: companii care sunt atractive ca entități independente, companii care sunt probabil M&A ținte și companii care sunt în creștere prin M&A. Tabelul de mai jos enumeră zece jucători notabili, pentru un articol recent din Al lui Barron.

10 piese de terapie genică

(Capitalizări de piață)

• uniQure NV (QURE), 1,9 miliarde de dolari
• Regenxbio Inc. (RGNX), 2,0 miliarde de dolari
• Audentes Therapeutics Inc. (ÎNDRĂZNEŢ), 1,5 miliarde de dolari
• Solid Biosciences Inc. (SLDB), 0,4 miliarde de dolari
• MeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0,5 miliarde de dolari
• Voyager Therapeutics Inc. (VYGR), 0,6 miliarde de dolari
• Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9,7 miliarde de dolari
instagram viewer
• Roche Holding AG (RHHBY), 230,9 miliarde de dolari
• Novartis AG (NVS), 227,6 miliarde de dolari
• Spark Therapeutics Inc. (O SINGURA DATA), 4,3 miliarde de dolari

Sursa: Barron's

Semnificație pentru investitori

Se estimează că 5.000 de boli rare sunt cauzate fiecare de o singură mutație sau de o defecțiune a genelor unui individ care teoretic pot fi corectate cu o terapie vizată, indică Barron. În timp ce multe dintre aceste boli, dacă nu chiar cele mai multe, afectează un număr relativ limitat de oameni, este de succes Cu toate acestea, tratamentul poate genera venituri anuale de 1 miliard de dolari sau mai mult, din cauza prețurilor ridicate, articolul adaugă.

Cu toate acestea, deși terapia genică are zeci de ani de cercetare în spate, conceptul se află încă foarte mult în stadiul de dezvoltare, cu o largă răspândire comercializare încă în viitor. Într-adevăr, singurul terapia de substituție genică care a fost aprobat până acum de către FDA a fost dezvoltat de Spark Therapeutics pentru a trata o tulburare oculară rară care poate duce la orbire. În primul său an complet pe piață, 2018, a generat venituri de doar 27 de milioane de dolari.

Terapii cheie în curs de dezvoltare

• UniQure: hemofilie B, boala Huntington; venituri potențiale anuale de 1 miliard de dolari din tratamentul hemofiliei B.
• Regenxbio: produce vectori virali utilizati de alte companii pentru a oferi terapii genetice; potențiale vânzări anuale de 1 miliard de dolari doar către Novartis
• Audentes: condiție musculară fatală XLM ™, boală ultra-rară Crigler-Najjar care inhibă procesarea bilirubinei de către organism
• Solid: Distrofia musculară Duchenne (DMD); un proces foarte slab pune în discuție viitorul companiei; Fiul CEO-ului are această boală care provoacă moartea timpurie
• MeiraGTX: boli oculare rare, SLA (boala Lou Gehrig); Johnson & Johnson (JNJ) deține o participație la companie
• Voyager: Parkinson și boli similare; tratează cu AbbVie Inc. (ABBV) va furniza plăți de până la 1,5 miliarde de dolari
• Sarepta: primul medicament aprobat de FDA pentru distrofia musculară Duchenne (DMD); peste 70.000 de pacienți la nivel global, costul poate depăși 500.000 de dolari
• Scânteie: boală retiniană rară care provoacă orbire, hemofilie A

Sursa: Barron's

Din punct de vedere tehnic, Spark nu mai este o oportunitate de investiție, având în vedere că Roche Holding o cumpără cu 122% prima de achiziție față de prețul de închidere pre-ofertă din februarie. 22, 2019. Spark s-a închis pe 8 martie, cu 0,6% din oferta de 114,50 dolari pe acțiune a Roche. Acest lucru ilustrează modul în care companiile mari de droguri, cum ar fi Roche și Novartis, sunt dispuse să plătească dolari pentru a cumpăra companii biotehnologice mai mici angajate în promisiuni C&D.

„Cinci miliarde de dolari pentru Spark fac acum ca orice altceva din terapia genică să pară extrem de ieftin o bază relativă ", așa cum a scris Josh Schimmer, un analist la Evercore ISI, într-o notă de cercetare citată de Barron's. Marshall Gordon, analist senior de cercetare la ClearBridge Investments, care deține acțiuni la Spark, spune că personalul său puternic de cercetare și capacitățile de producție au fost factori cheie care au atras Roche.

Privind înainte

După cum sa menționat mai sus, comercializarea efectivă a terapiilor genetice se desfășoară într-un ritm lent, ceea ce înseamnă că mulți dintre jucătorii mai mici sunt în mare parte magazine de cercetare și dezvoltare cu venituri limitate și costuri mari. Având etichete de preț anticipate de sute de mii, dacă nu milioane, de dolari, multe dintre terapiile genetice în curs de dezvoltare nu au nevoie de un număr mare de pacienți pentru a fi profitabili. Pe de altă parte, aceste costuri stratosferice sunt obligate să provoace o împingere intensă de către asigurătorii privați și programe guvernamentale, cum ar fi Medicare.