CRISPR-Therapeutika werden sprunghaft ansteigen, nachdem die FDA den Versuch am Menschen aufgehoben hat

CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) und Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) wurden von den USA freigegeben. Lebensmittel- und Arzneimittelverwaltung (FDA), um mit der Erprobung ihrer gentechnisch hergestellten Behandlung der Sichelzellkrankheit an US-Patienten zu beginnen.

In einem Pressemitteilung, sagten die beiden Unternehmen, dass die FDA ihre klinische Sperre nun aufgehoben hat, sodass sie mit der Erprobung der experimentellen Therapie beginnen können. Die Partner waren im Mai gezwungen, ihre Pläne zum Testen des Medikaments CTX001 einzustellen, bis „bestimmte Probleme“ in ihrem Erstantrag gelöst wurden.

Damals behaupteten CRISPR und Vertex, dass CTX001 in den USA auf Eis gelegt wurde, weil die FDA dies getan hatte zusätzliche Fragen im Rahmen der Überprüfung der Unterlagen, die Unternehmen für die Genehmigung zum Start einreichen a klinische Studie. Sie verrieten nicht, was diese Fragen waren oder wie sie sie beantworteten.

Die Nachricht vom Durchbruch ließ die Aktien von CRISPR um 14,14 % steigen

vorbörslicher Handel. Die Aktie von Vertex war auf dem Weg in die Handelssitzung am Donnerstag unverändert. Die Ankündigung ist bedeutsam, da es das erste Mal ist, dass ein Unternehmen die experimentelle und revolutionäre Technologie testet bekannt als CRISPR-Cas9 auf menschlichen Stammzellen in den USA. Die Studie wird die Modifikation der DNA von Patienten außerhalb der USA beinhalten Karosserie. Onkologe an der Sichuan University in Chengdu, China führte 2016 die erste Studie am Menschen durch.

In der gemeinsamen Erklärung gaben die beiden Unternehmen auch ein Update zu den Fortschritten bei der Erprobung von CTX001 außerhalb der USA. Sie gaben dies bekannt Sie haben in „mehreren Ländern“ die behördliche Genehmigung erhalten, mit Tests ihrer experimentellen Behandlung der Sichelzellkrankheit zu beginnen und Beta-Thalassämie, eine Bluterkrankung, die die Produktion von Hämoglobin reduziert – einem Protein in roten Blutkörperchen, das Sauerstoff durch das Blut transportiert Karosserie. Eine klinische Phase-1/2-Studie soll derzeit in Europa bis Ende 2018 beginnen, fügten sie hinzu. Phase 1 und 2 Studien sollen die Sicherheit, Nebenwirkungen und besten Dosen neuer Behandlungen testen.

CRISPR und Vertex bildeten 2015 eine Allianz zur Arzneimittelentwicklung, die sich auf die Verwendung von CRISPR-Cas9 konzentriert. Behandlungen von Blutkrankheiten wurden in den Forschungspakt aufgenommen, obwohl sie zunächst an Heilmitteln für Mukoviszidose arbeiteten, einem Spezialgebiet von Vertex. Im Rahmen ihrer Partnerschaft einigten sich die beiden Unternehmen auf eine gemeinsame Nutzung Forschungs- und Entwicklungskosten, sowie die Gewinne aus kommerzialisierten Therapien.