10 acciones para la revolución de la terapia genética
Entre los campos de rápido crecimiento en las fronteras de la ciencia médica se encuentra la terapia génica, en la que las enfermedades genéticas o hereditarias se tratan reparando o reemplazando los genes defectuosos que las causan. Este segmento de la industria biotecnológica incluye una combinación de empresas grandes y pequeñas, y las oportunidades para los inversores se dividen en tres categorías principales: empresas que son atractivas como entidades independientes, empresas que probablemente MAMÁ objetivos y empresas que están creciendo a través de fusiones y adquisiciones. La siguiente tabla enumera diez jugadores notables, según un artículo reciente en Barron.
10 obras de terapia genética
(Capitalizaciones de mercado)
- uniQure NV (QURE), $ 1.9 mil millones
- Regenxbio Inc. (RGNX), $ 2.0 mil millones
- Audentes Therapeutics Inc. (AUDAZ), $ 1.5 mil millones
- Solid Biosciences Inc. (SLDB), $ 0.4 mil millones
- MeiraGTx Holdings PLC (MGTX), $ 500 millones
- Voyager Therapeutics Inc. (VYGR), $ 0.6 mil millones
- Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT), $ 9,7 mil millones
- Roche Holding AG (RHHBY), $ 230,9 mil millones
- Novartis AG (NVS), $ 227.6 mil millones
- Spark Therapeutics Inc. (UNA VEZ), $ 4.3 mil millones
Fuente: Barron's
Importancia para los inversores
Se estima que 5,000 enfermedades raras son causadas cada una por una sola mutación, o falla, en los genes de un individuo que teóricamente pueden corregirse con una terapia dirigida, indica Barron's. Si bien muchas, si no la mayoría, de estas enfermedades afectan a un número relativamente limitado de personas, una No obstante, el tratamiento puede generar ingresos anuales de $ 1 mil millones o más, debido a los altos precios, el artículo agrega.
Sin embargo, aunque la terapia génica tiene décadas de investigación a sus espaldas, el concepto aún se encuentra en una etapa de desarrollo, con una amplia difusión comercializacion todavía en el futuro. De hecho, el único terapia de reemplazo de genes que ha sido aprobado hasta ahora por el FDA fue desarrollado por Spark Therapeutics para tratar un trastorno ocular poco común que puede provocar ceguera. En su primer año completo en el mercado, 2018, generó ingresos de solo $ 27 millones.
Terapias clave en desarrollo
- UniQure: hemofilia B, enfermedad de Huntington; ingresos anuales potenciales de mil millones de dólares del tratamiento de la hemofilia B
- Regenxbio: produce vectores virales utilizados por otras empresas para administrar terapias génicas; ventas anuales potenciales de mil millones de dólares solo para Novartis
- Audentes: condición muscular fatal XLMTM, enfermedad de Crigler-Najjar ultra rara que inhibe el procesamiento de la bilirrubina en el cuerpo
- Sólido: Distrofia muscular de Duchenne (DMD); una prueba muy deficiente pone en duda el futuro de la empresa; El hijo del CEO tiene esta enfermedad que causa una muerte prematura.
- MeiraGTX: enfermedades raras de los ojos, ELA (enfermedad de Lou Gehrig); Johnson y Johnson (JNJ) posee una participación en la empresa
- Viajero: Parkinson y enfermedades similares; tratar con AbbVie Inc. (ABBV) proporcionará hasta $ 1.5 mil millones en pagos
- Sarepta: primer fármaco aprobado por la FDA para la distrofia muscular de Duchenne (DMD); más de 70.000 pacientes en todo el mundo, el costo puede superar los 500.000 dólares
- Chispa - chispear: enfermedad retiniana rara que causa ceguera, hemofilia A
Fuente: Barron's
Spark técnicamente ya no es una oportunidad de inversión, dado que Roche Holding lo está comprando al 122% prima de adquisición frente a su precio de cierre antes de la oferta en febrero. 22, 2019. Spark cerró el 8 de marzo dentro del 0,6% de la oferta de 114,50 dólares por acción de Roche. Esto ilustra cómo las grandes compañías farmacéuticas como Roche y Novartis están dispuestas a pagar mucho dinero para comprar firmas de biotecnología más pequeñas dedicadas a prometedoras I + D.
"Cinco mil millones de dólares para Spark ahora hacen que prácticamente todo lo demás en terapia génica parezca extremadamente barato en sobre una base relativa ", como escribió Josh Schimmer, analista de Evercore ISI, en una nota de investigación citada por Barron's. Marshall Gordon, analista de investigación senior de ClearBridge Investments, que posee acciones en Spark, dice que su sólido personal de investigación y sus capacidades de fabricación fueron factores clave que atrajeron Roche.
Mirando hacia el futuro
Como se señaló anteriormente, la comercialización real de terapias genéticas avanza a un ritmo lento, lo que significa que muchos de los actores más pequeños son en gran parte tiendas de I + D con ingresos limitados y grandes costos. Con precios anticipados de cientos de miles, si no millones, de dólares, muchas de las terapias genéticas en desarrollo no necesitan un gran número de pacientes para ser lucrativas. Por otro lado, estos costos estratosféricos seguramente provocarán un retroceso intenso por parte de las aseguradoras privadas y los programas administrados por el gobierno como Medicare.
