FDAが人間の治験を保留した後、CRISPR治療薬が急増する

CRISPRTherapeuticsLtd。 (CRSP）およびVertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX）米国によってクリアされました 食品医薬品局 （FDA）米国の患者に対する鎌状赤血球症の遺伝子操作治療のテストを開始する。

で プレスリリース、両社は、FDAが現在その臨床的保留を解除し、実験的治療の試験を開始できるようにしたと述べた。 5月のパートナーは、最初の適用における「特定の問題」の解決を待つ間、薬剤CTX001をテストする計画を中止することを余儀なくされました。

当時、CRISPRとVertexは、FDAが 企業が開始許可を得るために提出する書類のレビューの一部としての追加の質問 臨床試験。 彼らはこれらの質問が何であるか、または彼らがそれらにどのように答えたかを明らかにしませんでした。

画期的なニュースにより、CRISPRのシェアは14.14％急上昇しました 市場前取引. Vertexの株価は、木曜日の取引セッションに向けて横ばいでした。 企業が実験的で革新的な技術をテストするのは初めてであるため、この発表は重要です。 米国ではヒト幹細胞でCRISPR-Cas9として知られています。この試験では、患者のDNAを 体。 中国成都の四川大学の腫瘍学者 2016年に最初の人体試験を実施.

共同声明の中で、両社はまた、米国外でのCTX001の試験の進捗状況に関する最新情報を提供しました。 彼らは、鎌状赤血球症の実験的治療のテストを開始するために、「複数の国」で規制当局の認可を受けています。 ベータサラセミア、ヘモグロビンの生成を減少させる血液障害—赤血球全体に酸素を運ぶタンパク質。 体。 フェーズ1/2の臨床試験は現在、2018年末までにヨーロッパで開始される予定であると彼らは付け加えました。 フェーズ1 と 2 研究は、安全性、副作用、および新しい治療法の最良の投与量をテストするように設計されています。

CRISPRとVertexは、CRISPR-Cas9の使用に焦点を当てた医薬品開発アライアンスを2015年に結成しました。 血液障害の治療は研究協定に含まれていましたが、最初は、Vertexの専門分野である嚢胞性線維症の治療に取り組んでいました。 パートナーシップの条件の下で、2つの会社は共有することに同意しました 研究開発費、および商業化された治療法から生み出される利益。