Wat zijn klinische onderzoeken?

Klinische onderzoeken: een overzicht

Klinische onderzoeken zijn wetenschappelijke onderzoeken naar de veiligheid en werkzaamheid van een nieuw medicijn of andere behandeling, uitgevoerd op menselijke vrijwilligers.

In de VS vormen de resultaten van de onderzoeken een belangrijk onderdeel van de aanvraag van een farmaceutisch of biotechnologisch bedrijf voor goedkeuring door de Food and Drug Administration (FDA) om het medicijn op de markt te brengen.

Diepgaande klinische proeven

Er worden klinische proeven uitgevoerd om geneesmiddelen, apparaten en procedures te evalueren. De onderzoeken zijn het bewijs dat een behandeling nuttig of schadelijk is, en dat deze effectiever of minder effectief is dan een bestaande behandeling of een placebo.

Geneesmiddelen ondergaan normaal gesproken drie fasen van klinische proeven. In de eerste fase worden de toedieningsmethode, dosering en veiligheid van een medicijn getest op een kleine groep mensen. De tweede fase maakt gebruik van een grotere testgroep. De meeste behandelingen mislukken in een van deze fasen.

Er zijn verschillende soorten klinische onderzoeken. Een eenarmige studie heeft geen vergelijkingsgroep. Een gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) heeft twee groepen patiënten, die elk ofwel de testbehandeling ofwel een onschadelijke placebo kunnen krijgen. Afhankelijk van de proefopzet kan de toewijzing van het geneesmiddel vs. de controle is misschien niet 50/50, vaak waarbij het echte medicijn aan maximaal tweederde van de proefdeelnemers wordt gegeven, vooral in latere fasen.

Als het een dubbelblind onderzoek is, weten noch de patiënten, noch de artsen welke groep dat is totdat het onderzoek is afgelopen. Dit type onderzoek is ontworpen om vooringenomenheid bij zowel de patiënt als de waarnemer te elimineren, en de willekeurige toewijzing van medicijn versus. placebo gebeurt via een computerprogramma.

Fase 1 proeven

Fase 1 is de eerste introductie van een experimenteel medicijn of therapie bij mensen. Deze fase is de eerste stap in het klinische onderzoeksproces dat betrokken is bij het testen van nieuwe of experimentele geneesmiddelen. Het belangrijkste doel van fase 1-onderzoeken is om de nieuwe geneesmiddelen vast te stellen bijwerkingen, evenals zijn metabolische en farmacologische werking. Dit wordt bereikt door het toedienen van toenemende doses van het experimentele medicijn aan proefdeelnemers. Onderzoekers voeren vervolgens gedetailleerd onderzoek en analyse uit op verschillende aspecten van het medicijn, waaronder: de reactie van het lichaam erop, de wijze van absorptie, hoe het wordt gemetaboliseerd en uitgescheiden, en veilige dosering niveaus.

Fase 2 proeven

Fase 2 is de tweede fase van klinische proeven of studies voor een experimenteel nieuw medicijn, waarbij de nadruk van het medicijn ligt op de effectiviteit ervan. Bij fase 2-onderzoeken zijn doorgaans honderden patiënten betrokken die de ziekte of aandoening hebben die het kandidaat-geneesmiddel wil behandelen. Het belangrijkste doel van fase 2-onderzoeken is om gegevens te verkrijgen over de vraag of het medicijn daadwerkelijk werkt bij de behandeling van een ziekte of indicatie, wat: wordt over het algemeen bereikt door gecontroleerde onderzoeken die nauwlettend worden gevolgd, terwijl de veiligheid en bijwerkingen ook blijven bestudeerd.

Fase 3 proeven

Als een medicijn of andere behandeling bereikt fase 3 van de proef, zal het op een grotere groep worden getest. Fase 3-onderzoeken worden gebruikt om aanvullende informatie te verkrijgen over de effectiviteit en veiligheid van het nieuwe medicijn om te beoordelen: het voordeel versus het risico van de therapie en om deze informatie te gebruiken in de etikettering van het medicijn, als het is goedgekeurd door de FDA. Deze onderzoeken zijn grootschalige onderzoeken waaraan enkele honderden tot enkele duizenden patiënten deelnemen, verspreid over meerdere onderzoekslocaties. De gemiddelde duur van fase 3-onderzoeken varieert van één jaar tot vier jaar, en slechts 25-30 procent van de geteste medicijnen haalt deze laatste testfase.

De mening van de belegger

Slechts ongeveer vijf procent van alle geneesmiddelen die worden ontwikkeld, doorstaat alle drie de fasen van klinische proeven en worden uiteindelijk goedgekeurd voor verkoop.

Beleggers in farmaceutische en biotechnologische aandelen volgen de geneesmiddelenonderzoeken op de voet. Dit is geen investeringskeuze voor angsthazen, aangezien een enkele mislukking een veelbelovende behandeling voor jaren of voor altijd kan terugdraaien. Als een medicijn slaagt, kan dat een enorme zegen zijn voor het bedrijf en zijn investeerders. Als een medicijn op enig moment in het proces van klinische proeven faalt, kan het een voorraad doen zinken. Als gevolg hiervan kunnen drugsaandelen behoorlijk volatiel en headline-gedreven zijn.

Het goedkeuringsproces voor geneesmiddelen

Statistische analyse is een belangrijk onderdeel van de evaluatie van de resultaten van een klinische proef. De primaire vraag is of de behandeling effectiever is gebleken dan een toevallige uitkomst.

Dat kan moeilijk te bepalen zijn. De proefpersonen kunnen over het algemeen gezonder of ongezonder zijn dan de patiënten die de te testen behandeling daadwerkelijk zouden gebruiken. Daarom heeft een grotere testgroep de voorkeur boven een kleine.

Het FDA-goedkeuringsproces

Als een medicijn slaagt in de proeven in de Verenigde Staten, a Nieuwe medicijntoepassing (NDA) wordt ingediend bij de FDA. Dit is de formele laatste stap die een medicijnsponsor heeft genomen en goedkeuring zoekt om het nieuwe medicijn in de VS op de markt te brengen. Een NDA is een uitgebreid document met 15 secties met gegevens en analyses over dier- en mensstudies, de farmacologie, toxicologie en dosering van het medicijn, en het proces dat wordt gebruikt om te produceren het.

Zodra een medicijn het NDA-stadium bereikt, is de kans groter dan 80% dat het door de FDA wordt goedgekeurd en in de VS op de markt wordt gebracht.

Het indienen van een NDA leidt doorgaans niet tot een substantiële stijging van de aandelenkoers van een beursgenoteerd sponsorbedrijf. De meeste speculaties over de veelbelovende nieuwe behandeling hebben waarschijnlijk al plaatsgevonden tijdens de opeenvolgende fasen van de klinische proeven.

Een Afgekorte aanvraag voor nieuwe geneesmiddelen (ANDA) is een schriftelijk verzoek aan de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) om een ​​generiek geneesmiddel in de Verenigde Staten te produceren en op de markt te brengen. Verkorte aanvragen voor nieuwe geneesmiddelen worden "afgekort" omdat ze de aanvrager niet verplichten klinische proeven uit te voeren en minder informatie vereisen dan een aanvraag voor nieuwe geneesmiddelen.