10 акций для революции генной терапии

Среди быстрорастущих областей медицины - генная терапия, при которой генетические или унаследованные заболевания лечатся путем восстановления или замены дефектных генов, вызывающих их. Этот сегмент биотехнологическая промышленность включает в себя сочетание крупных и малых фирм, а возможности для инвесторов делятся на три основные категории: компании, которые привлекательны как самостоятельные организации, компании, которые, вероятно, M&A цели и компании, растущие за счет слияний и поглощений. В таблице ниже перечислены десять достойных внимания игроков, согласно недавней статье в Barron's.

10 спектаклей о генной терапии

(Рыночная капитализация)

• uniQure NV (QURE), 1,9 млрд долларов
• Regenxbio Inc. (RGNX), 2,0 миллиарда долларов
• Audentes Therapeutics Inc. (СМЕЛЫЙ), 1,5 миллиарда долларов
• Solid Biosciences Inc. (SLDB), 0,4 миллиарда долларов
• MeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0,5 миллиарда долларов
• Voyager Therapeutics Inc. (ВЫГР), 0,6 млрд долларов
• Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT), $ 9,7 млрд.
• Roche Holding AG (RHHBY), 230,9 млрд долларов
instagram viewer
• Novartis AG (NVS), $ 227,6 млрд.
• Spark Therapeutics Inc. (ОДНАЖДЫ), 4,3 миллиарда долларов

Источник: Barron's

Значение для инвесторов

По оценкам Barron's, около 5000 редких заболеваний вызваны одной мутацией или дефектом в генах человека, которые теоретически можно исправить с помощью таргетной терапии. Хотя многие, если не большинство, из этих болезней поражают относительно ограниченное число людей, успешный тем не менее, лечение может приносить годовой доход в размере 1 миллиарда долларов или более из-за высоких цен, статья добавляет.

Однако, хотя генная терапия имеет за плечами десятилетия исследований, эта концепция все еще находится в стадии разработки и широко распространена. коммерциализация все еще в будущее. Действительно, единственный генно-заместительная терапия это было одобрено до сих пор FDA был разработан Spark Therapeutics для лечения редкого заболевания глаз, которое может привести к слепоте. За первый полный год работы на рынке в 2018 году выручка компании составила всего 27 миллионов долларов.

Ключевые методы лечения в стадии разработки

• UniQure: гемофилия B, болезнь Хантингтона; потенциальный годовой доход в размере 1 миллиарда долларов от лечения гемофилии B
• Regenxbio: производит вирусные векторы, используемые другими компаниями для генной терапии; потенциальные продажи в 1 миллиард долларов в год только компании Novartis
• Audentes: фатальное состояние мышц XLMTM, крайне редкая болезнь Криглера-Наджара, которая препятствует переработке билирубина в организме.
• Твердый: Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД); очень плохое испытание ставит под сомнение будущее компании; Сын генерального директора болен этой болезнью, которая приводит к преждевременной смерти
• MeiraGTX: редкие заболевания глаз, БАС (болезнь Лу Герига); Джонсон и Джонсон (JNJ) владеет долей в компании
• Путешественник: Болезнь Паркинсона и подобные заболевания; сделка с AbbVie Inc. (ABBV) обеспечит выплаты до $ 1,5 млрд.
• Сарепта: первый одобренный FDA препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД); более 70000 пациентов по всему миру, стоимость может превышать 500000 долларов
• Искра: редкое заболевание сетчатки, вызывающее слепоту, гемофилия А

Источник: Barron's

Технически Spark больше не является инвестиционной возможностью, учитывая, что Roche Holding покупает его по цене 122%. премия за приобретение по сравнению с ценой закрытия перед офертой фев. 22, 2019. Spark закрылся 8 марта в пределах 0,6% от предложения Roche по цене $ 114,50 за акцию. Это показывает, как крупные фармацевтические компании, такие как Roche и Novartis, готовы платить большие деньги за покупку небольших биотехнологических фирм, занимающихся многообещающими НИОКР.

«Пять миллиардов долларов на Spark теперь делают практически все остальное в генной терапии чрезвычайно дешевым. относительная основа », - написал Джош Шиммер, аналитик Evercore ISI, в исследовательской записке, цитируемой Barron's. Маршалл Гордон, старший аналитик ClearBridge Investments, владеющей акциями Spark, говорит, что его сильный исследовательский персонал и производственные возможности были ключевыми факторами, которые привлекли Рош.

Смотреть вперед

Как отмечалось выше, фактическая коммерциализация генной терапии идет медленными темпами, а это означает, что многие из более мелких игроков в основном представляют собой научно-исследовательские центры с ограниченными доходами и большими затратами. При ожидаемых ценах в сотни тысяч, если не миллионы долларов, многие разрабатываемые генные методы лечения не нуждаются в большом количестве пациентов, чтобы быть прибыльными. С другой стороны, эти огромные затраты неизбежно вызовут интенсивный отпор со стороны частных страховых компаний и государственных программ, таких как Medicare.