Что такое клинические испытания?

Клинические испытания: обзор

Клинические испытания - это научные исследования безопасности и эффективности новый медицинский препарат или другое лечение, проводимое на добровольцах.

В США результаты исследований являются ключевым компонентом заявки фармацевтической или биотехнологической компании на одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для вывода препарата на рынок.

Глубокие клинические испытания

Клинические испытания проводятся для оценки лекарств, устройств и процедур. Исследования являются доказательством того, что лечение полезно или вредно, и что оно более или менее эффективно, чем существующее лечение или плацебо.

Обычно лекарства проходят три фазы клинических испытаний. На первом этапе метод доставки, дозировка и безопасность лекарства проверяются на небольшой группе людей. На втором этапе используется большая тестовая группа. Большинство методов лечения терпят неудачу на одной из этих фаз.

Есть несколько типов клинических исследований. В исследовании с одной рукой не было группы сравнения. В рандомизированном контролируемом исследовании (РКИ) участвуют две группы пациентов, каждая из которых может получать либо тестируемое лечение, либо безвредное плацебо. В зависимости от дизайна исследования распределение препарата vs. контроль не может составлять 50/50, часто реальный препарат назначают до двух третей участников испытаний, особенно на более поздних этапах.

Если это двойное слепое исследование, ни пациенты, ни врачи не знают, какая группа к какой группе, пока исследование не закончится. Этот тип исследования разработан для устранения предвзятости как у пациента, так и у наблюдателя, а также случайного распределения лекарственного средства по сравнению с другими. плацебо осуществляется с помощью компьютерной программы.

Испытания фазы 1

Фаза 1 это первоначальное введение экспериментального препарата или терапии людям. Этот этап является первым шагом в процессе клинических исследований, связанных с тестированием новых или экспериментальных лекарств. Основная цель исследований фазы 1 - установить эффективность нового препарата. побочные эффекты, а также его метаболическое и фармакологическое действие. Это достигается за счет введения увеличивающихся доз экспериментального препарата участникам испытаний. Впоследствии исследователи проводят подробные исследования и анализ различных аспектов препарата, в том числе: реакция организма на него, способ абсорбции, метаболизм и вывод из организма, а также безопасная дозировка уровни.

Испытания фазы 2

Фаза 2 это вторая фаза клинических испытаний или исследований нового экспериментального препарата, в которой основное внимание уделяется его эффективности. В исследованиях фазы 2 обычно участвуют сотни пациентов, страдающих заболеванием или состоянием, которое кандидат в лекарство стремится вылечить. Основная цель испытаний фазы 2 - получить данные о том, действительно ли препарат эффективен при лечении заболевания или показания, которое обычно достигается с помощью контролируемых испытаний, которые тщательно отслеживаются, при этом безопасность и побочные эффекты также продолжают оставаться в силе. учился.

Фаза 3 Испытания

Если лекарство или другое лечение достигает фаза 3 испытания, он будет протестирован на более крупной группе. Испытания фазы 3 используются для получения дополнительной информации об эффективности и безопасности нового препарата для оценки соотношение пользы и риска терапии и использовать эту информацию в маркировке препарата, если она одобрена FDA. Эти испытания представляют собой крупномасштабные исследования, в которых принимают участие от нескольких сотен до нескольких тысяч пациентов в нескольких местах проведения исследований. Средняя продолжительность испытаний фазы 3 составляет от одного года до четырех лет, и только 25–30 процентов протестированных лекарств проходят этот заключительный этап тестирования.

Взгляд инвестора

Только около пяти процентов всех разработанных лекарств проходят все три фазы клинических испытаний и в конечном итоге одобряются для продажи.

Инвесторы в акции фармацевтических и биотехнологических компаний внимательно следят за испытаниями лекарств. Это не инвестиционный выбор для слабонервных, поскольку единичный сбой может отбросить многообещающее лечение на годы или навсегда. Если лекарство действительно окажется успешным, это может стать огромным благом для компании и ее инвесторов. Если лекарство потерпит неудачу на любом этапе процесса клинических испытаний, его запасы могут упасть. В результате запасы лекарств могут быть довольно волатильными и зависеть от новостей.

Процесс утверждения лекарств

Статистический анализ - ключевой компонент оценки результатов клинического исследования. Главный вопрос заключается в том, доказано ли, что лечение более эффективно, чем случайный результат.

Это может быть сложно определить. Испытуемые, как правило, могут быть здоровее или нездоровее, чем пациенты, которые фактически использовали бы тестируемое лечение. Вот почему большая тестовая группа предпочтительнее маленькой.

Процесс утверждения FDA

Если препарат проходит испытания в США, Заявка на новый препарат (NDA) отправлено в FDA. Это официальный последний шаг, сделанный спонсором лекарственного препарата и направленный на получение разрешения на продажу нового препарата в США. NDA - это всеобъемлющий документ, включающий 15 разделы, которые включают данные и анализы исследований на животных и людях, фармакологию, токсикологию и дозировку препарата, а также процесс, используемый для производства Это.

Когда лекарство достигает стадии NDA, вероятность того, что он получит одобрение FDA и будет продано в США, превышает 80%.

Подача NDA обычно не приводит к существенному увеличению стоимости акций публичной спонсорской компании. Большинство предположений о многообещающем новом лечении, вероятно, уже возникло, когда оно проходило через последовательные фазы своих клинических испытаний.

An Сокращенное заявление о новом лекарстве (ANDA) - это письменный запрос в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на производство и продажу дженерика в США. Сокращенные заявки на новые лекарства являются «сокращенными», поскольку они не требуют от заявителя проведения клинических испытаний и требуют меньше информации, чем заявка на новое лекарство.