CRISPR Terapötikler FDA Kaldırmalarının İnsan Denemelerinde Bekletilmesinden Sonra Artacak

CRISPR Terapötikler Ltd. (CRSP) ve Vertex İlaç A.Ş. (VRTX) ABD tarafından temizlendi. Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) orak hücre hastalığına yönelik genetiğiyle oynanmış tedavilerini ABD'li hastalarda test etmeye başlayacak.

İçinde basın bülteni, iki şirket FDA'nın klinik tutumunu kaldırdığını ve deneysel terapiyi denemeye başlamalarını sağladığını söyledi. Mayıs ayında ortaklar, ilk başvurularında "belirli sorunların" çözülmesine kadar CTX001 ilacını test etme planlarını durdurmak zorunda kaldılar.

O zaman, CRISPR ve Vertex, CTX001'in FDA tarafından onaylandığı için ABD'de beklemeye alındığını iddia etti. şirketlerin izin almak için sunduğu evrakları incelemesinin bir parçası olarak ek sorular klinik çalışma. Bu soruların ne olduğunu veya nasıl cevapladıklarını açıklamadılar.

Atılım haberi, CRISPR'ın hisselerinin yüzde 14.14 artmasını sağladı. piyasa öncesi ticaret. Vertex'in hissesi Perşembe günkü işlem seansına doğru ilerliyordu. Duyuru önemli çünkü bir şirket ilk kez deneysel ve devrim niteliğindeki teknolojiyi test edecek. ABD'de insan kök hücreleri üzerinde CRISPR-Cas9 olarak bilinir. gövde. Çin, Chengdu'daki Sichuan Üniversitesi'nde bir onkolog

2016 yılında ilk insan denemesini gerçekleştirdi.

Ortak açıklamada, iki şirket ayrıca CTX001'i ABD dışında denemede kaydedilen ilerleme hakkında bir güncelleme sağladı. orak hücre hastalığına yönelik deneysel tedavilerinin testlerine başlamaları için "birden fazla ülkede" düzenleyici izin verildi ve beta-talasemi, kırmızı kan hücrelerinde oksijen taşıyan hemoglobin - protein üretimini azaltan bir kan hastalığıdır. gövde. Faz 1/2 klinik çalışmasının şu anda Avrupa'da 2018'in sonunda başlama yolunda olduğunu eklediler. Faz 1 ve 2 çalışmalar, yeni tedavilerin güvenliğini, yan etkilerini ve en iyi dozlarını test etmek için tasarlanmıştır.

CRISPR ve Vertex, 2015 yılında CRISPR-Cas9 kullanımına odaklanan bir ilaç geliştirme ittifakı kurdu. İlk başta Vertex'in bir uzmanlık alanı olan kistik fibroz için tedaviler üzerinde çalışsalar da, araştırma anlaşmasına kan bozukluğu tedavileri dahil edildi. Ortaklık şartlarına göre, iki şirket paylaşmayı kabul etti araştırma ve geliştirme giderleriticarileştirilmiş herhangi bir tedaviden elde edilen karların yanı sıra.