10 aktier til genterapirevolutionen

Blandt de hurtigt voksende felter på lægevidenskabens grænser er genterapi, hvor genetiske eller arvelige sygdomme behandles ved at reparere eller udskifte de defekte gener, der forårsager dem. Dette segment af bioteknologi omfatter en blanding af store og små virksomheder, og mulighederne for investorer falder inden for tre hovedkategorier: virksomheder, der er attraktive som selvstændige enheder, virksomheder, der sandsynligvis M&A mål og virksomheder, der vokser gennem M&A. Tabellen nedenfor viser ti bemærkelsesværdige spillere pr. En nylig artikel i Barrons.

10 genterapispil

(Markedsværdi)

• uniQure NV (QURE), 1,9 mia
• Regenxbio Inc. (RGNX), $ 2,0 mia
• Audentes Therapeutics Inc. (FREMHÆVET), 1,5 milliarder dollars
• Solid Biosciences Inc. (SLDB), $ 0,4 mia
• MeiraGTx Holdings PLC (MGTX), $ 0,5 mia
• Voyager Therapeutics Inc. (VYGR), $ 0,6 mia
• Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT), $ 9,7 mia
• Roche Holding AG (RHHBY), $ 230,9 mia
• Novartis AG (NVS), $ 227,6 mia
• Spark Therapeutics Inc. (ENKELT GANG), 4,3 mia

Kilde: Barron's

Betydning for investorer

Anslået 5000 sjældne sygdomme er hver især forårsaget af en enkelt mutation eller fejl i et individs gener, der teoretisk set kan korrigeres med en målrettet terapi, indikerer Barrons. Selvom mange, hvis ikke de fleste af disse sygdomme rammer et relativt begrænset antal mennesker, er det en succes behandling kan ikke desto mindre generere årlige indtægter på $ 1 mia. eller mere på grund af høje priser, artiklen tilføjer.

Selvom genterapi har årtiers forskning bag sig, er konceptet stadig meget på udviklingsstadiet med udbredt kommercialisering stadig ude i fremtiden. Faktisk den eneste generstatningsterapi der hidtil er godkendt af FDA blev udviklet af Spark Therapeutics til behandling af en sjælden øjenlidelse, der kan føre til blindhed. I sit første hele år på markedet, 2018, genererede det en omsætning på kun 27 millioner dollars.

Nøglebehandlinger under udvikling

• UniQure: hæmofili B, Huntingtons sygdom; potentiel 1 milliard dollar årlig omsætning fra hæmofili B -behandling
• Regenxbio: producerer virale vektorer, der bruges af andre virksomheder til at levere genterapier; potentielt 1 milliard dollars årligt salg til Novartis alene
• Audentes: dødelig muskeltilstand XLMTM, ultra-sjælden Crigler-Najjar sygdom, der hæmmer kroppens behandling af bilirubin
• Solid: Duchenne muskeldystrofi (DMD); meget dårlig prøve sætter virksomhedens fremtid i tvivl; CEOs søn har denne sygdom, der forårsager tidlig død
• MeiraGTX: sjældne øjensygdomme, ALS (Lou Gehrigs sygdom); Johnson & Johnson (JNJ) ejer en andel i virksomheden
• Voyager: Parkinsons og lignende sygdomme; handle med AbbVie Inc. (ABBV) vil levere op til 1,5 milliarder dollar i betalinger
• Sarepta: første FDA-godkendte lægemiddel til Duchenne muskeldystrofi (DMD); over 70.000 patienter globalt kan omkostningerne overstige $ 500.000
• Gnist: sjælden nethindesygdom, der forårsager blindhed, hæmofili A

Kilde: Barron's

Spark er teknisk set ikke længere en investeringsmulighed, da Roche Holding køber den til 122% anskaffelsespræmie i forhold til slutkursen før tilbud i februar. 22, 2019. Spark lukkede den 8. marts inden for 0,6% af Roches tilbud på $ 114,50 pr. Dette illustrerer, hvordan store lægemiddelvirksomheder som Roche og Novartis er villige til at betale topdollar for at købe mindre bioteknologiske virksomheder, der er engagerede i lovende F & U.

"Fem milliarder dollars til Spark får nu næsten alt andet inden for genterapi til at se overordentlig billigt ud et relativt grundlag, "som Josh Schimmer, en analytiker fra Evercore ISI, skrev i et forskningsnotat, som Barrons citerede. Marshall Gordon, senioranalytiker ved ClearBridge Investments, der ejer aktier i Spark, siger, at dets stærke forskningspersonale og produktionskapacitet var nøglefaktorer, der tiltrak Roche.

Ser frem til

Som nævnt ovenfor forløber den egentlige kommercialisering af genterapier langsomt, hvilket betyder, at mange af de mindre aktører stort set er F & U -butikker med begrænsede indtægter og store omkostninger. Med forventede prislapper i hundredtusinder, hvis ikke millioner af dollars, har mange af de genterapier under udvikling ikke brug for et stort antal patienter for at være lukrative. På den anden side er disse stratosfæriske omkostninger nødt til at fremkalde intensivt tilbageskridt fra private forsikringsselskaber og regeringsdrevne programmer som Medicare.