CRISPR Therapeutics nastavené na prudký nárast po FDA Lifts Hold on Human Trial
CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) a Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) boli schválené USA. Úrad pre potraviny a liečivá (FDA), aby začali testovať svoju geneticky upravenú liečbu kosáčikovitej anémie na pacientoch v USA.
V tlačová správa, obe spoločnosti uviedli, že FDA teraz zrušila svoje klinické pozastavenie, čo im umožnilo začať testovať experimentálnu terapiu. Partneri boli v máji nútení zastaviť svoje plány na testovanie lieku CTX001, kým sa nevyriešia „určité problémy“ v ich počiatočnej aplikácii.
V tom čase CRISPR a Vertex tvrdili, že CTX001 bol pozastavený v USA, pretože FDA doplňujúce otázky v rámci kontroly dokumentácie, ktorú spoločnosti predkladajú na povolenie začať a klinická štúdia. Neprezradili, o aké otázky ide, ani ako na ne odpovedali.
Správy o prelome poslali akcie CRISPR k rastu o 14,14 %. predtrhové obchodovanie. Akcie Vertexu stagnovali do štvrtkovej obchodnej seansy. Oznámenie je významné, pretože je to prvýkrát, čo spoločnosť otestuje experimentálnu a revolučnú technológiu známy ako CRISPR-Cas9 na ľudských kmeňových bunkách v USA. Štúdia bude zahŕňať modifikáciu DNA pacientov mimo telo. Onkológ na Sichuanskej univerzite v Chengdu v Číne
uskutočnil prvý pokus na ľuďoch v roku 2016.V spoločnom vyhlásení obe spoločnosti tiež poskytli aktuálne informácie o pokroku dosiahnutom pri skúšaní CTX001 mimo USA. dostali regulačné povolenie vo „viacerých krajinách“, aby mohli začať testovať svoju experimentálnu liečbu kosáčikovitej anémie a beta-talasémia, ochorenie krvi, ktoré znižuje produkciu hemoglobínu – proteínu v červených krvinkách, ktorý prenáša kyslík do celého tela telo. V súčasnosti prebieha klinická štúdia fázy 1/2, ktorá sa má v Európe začať koncom roka 2018, dodali. Fáza 1 a 2 štúdie sú navrhnuté tak, aby testovali bezpečnosť, vedľajšie účinky a najlepšie dávky nových liečebných postupov.
CRISPR a Vertex vytvorili v roku 2015 alianciu na vývoj liekov zameranú na používanie CRISPR-Cas9. Liečba porúch krvi bola zahrnutá do výskumného paktu, hoci spočiatku pracovali na liekoch na cystickú fibrózu, oblasť špecializácie pre Vertex. V rámci podmienok partnerstva sa obe spoločnosti dohodli na zdieľaní výdavky na výskum a vývojako aj zisky z akýchkoľvek komercializovaných terapií.