การบำบัดด้วย CRISPR จะเพิ่มขึ้นหลังจาก FDA ยกเลิกการทดลองกับมนุษย์
CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) และ Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) ได้รับการเคลียร์โดยสหรัฐอเมริกา สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) เพื่อเริ่มทดสอบการรักษาโรคเซลล์เคียวที่ดัดแปลงพันธุกรรมในผู้ป่วยในสหรัฐฯ
ใน ข่าวประชาสัมพันธ์ทั้งสองบริษัทกล่าวว่าขณะนี้ FDA ได้ยกเลิกการระงับทางคลินิกแล้ว ทำให้พวกเขาเริ่มทดลองการรักษาแบบทดลองได้ พันธมิตรในเดือนพฤษภาคมถูกบังคับให้หยุดแผนการทดสอบยา CTX001 โดยอยู่ระหว่างรอการแก้ไข "ปัญหาบางอย่าง" ในการสมัครครั้งแรก
ในขณะนั้น CRISPR และ Vertex อ้างว่า CTX001 ถูกระงับในสหรัฐอเมริกาเนื่องจาก FDA มี คำถามเพิ่มเติมซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของการตรวจสอบเอกสารที่บริษัทต่างๆ ส่งมาเพื่อขออนุญาตเริ่มต้น a การทดลองทางคลินิก. พวกเขาไม่ได้เปิดเผยว่าคำถามเหล่านี้คืออะไรหรือตอบคำถามอย่างไร
ข่าวความก้าวหน้าส่งหุ้น CRISPR พุ่งขึ้น 14.14% ใน การซื้อขายก่อนออกสู่ตลาด. หุ้นของ Vertex อยู่ในช่วงการซื้อขายในวันพฤหัสบดี การประกาศดังกล่าวมีความสำคัญเพราะเป็นครั้งแรกที่บริษัทจะทดสอบเทคโนโลยีทดลองและปฏิวัติวงการ ที่รู้จักกันในชื่อ CRISPR-Cas9 ในสเต็มเซลล์ของมนุษย์ในสหรัฐอเมริกา การทดลองนี้จะเกี่ยวข้องกับการดัดแปลง DNA ของผู้ป่วยนอก ร่างกาย. เนื้องอกวิทยาที่มหาวิทยาลัยเสฉวนในเฉิงตูประเทศจีน
ได้ทำการทดลองในมนุษย์ครั้งแรกในปี 2016.ในแถลงการณ์ร่วม ทั้งสองบริษัทยังได้ให้ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับความคืบหน้าของการทดลองใช้ CTX001 นอกสหรัฐอเมริกา พวกเขาประกาศว่า พวกเขาได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบใน "หลายประเทศ" เพื่อเริ่มการทดสอบการทดลองรักษาโรคเซลล์เคียวและ เบต้าธาลัสซีเมีย โรคเลือดที่ลดการผลิตฮีโมโกลบิน — โปรตีนในเซลล์เม็ดเลือดแดงที่นำออกซิเจนไปทั่ว ร่างกาย. การศึกษาทางคลินิกระยะที่ 1/2 กำลังอยู่ในระหว่างดำเนินการที่จะเริ่มในยุโรปภายในสิ้นปี 2018 พวกเขากล่าวเสริม ขั้นตอนที่ 1 และ 2 การศึกษาได้รับการออกแบบเพื่อทดสอบความปลอดภัย ผลข้างเคียง และปริมาณการรักษาใหม่ที่ดีที่สุด
CRISPR และ Vertex ได้ก่อตั้งพันธมิตรการพัฒนายาในปี 2015 โดยเน้นที่การใช้ CRISPR-Cas9 การรักษาความผิดปกติของเลือดรวมอยู่ในข้อตกลงการวิจัย แม้ว่าในตอนแรกพวกเขาทำงานเกี่ยวกับการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส ซึ่งเป็นความเชี่ยวชาญเฉพาะด้านของเวอร์เท็กซ์ ภายใต้เงื่อนไขของห้างหุ้นส่วน ทั้งสองบริษัทตกลงที่จะแบ่งปัน ค่าใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนาตลอดจนผลกำไรที่เกิดจากการบำบัดเชิงพาณิชย์ใดๆ