הגדרת סטטוס של יתומים

מהו מצב התרופה ליתומים?

מעמד התרופות ליתומים נותן לחברות החוקרות תרופות למחלות נדירות חלון של שבע שנים של הפחתות מס והזכות הבלעדית לפתח תרופה למצב ספציפי. ניתן לתת מעמד לתרופות יתומות לתרופות חדשות, תרופות שאושרו כבר, או תרופות שכבר קיימות בשוק. עם זאת, אם התרופה כבר אושרה, על נותן החסות להגיש השערה מתקבלת על הדעת כיצד התרופה עדיפה קלינית על תרופות קודמות או תרופות לא מפותחות.

הבנת מצב התרופה ליתומים

בשנת 1982, ארה"ב מנהל המזון והתרופות (ה- FDA) הכיר בחוסר התמריץ של חברות התרופות לפתח תרופות למחלות נדירות. מתוך הבנה זו נולד חוק סמים יתומים משנת 1983. התוכנית נועדה למקד מחלות שפוגעות בפחות מ -200,000 אנשים בארה"ב.

המשרד לפיתוח מוצרי יתומים (OOPD) עודד חברות לממש את הזכויות הניתנות על פי חוק תרופות ליתומים משנת 1983. ה- OOPD מפתח ומעניק מענקים לחברות, ביולוגים, רופאים וחוקרים שרוצים לפתח מוצרים ותרופות לטיפול במחלות נדירות אלה. החוק מתייחס לקבוצות אנשים אלה כנותנות חסות.

שיקולים מיוחדים

זה ידוע שחברות תרופות הן עסקים ראשונים ומרפאים שנית. חברות התרופות מוציאות מיליארדי דולרים בשנה מחקר ופיתוח. כדוגמה, Pfizer (PFE) הרוויחה הכנסות של 41.908 מיליארד דולר בשנת 2020. הוצאות המו"פ הסתכמו בכ -9.4 מיליארד דולר בשנה. זה שווה 22.4% מההכנסות שהוציאו אך ורק מו"פ.

פיתוח תרופות חדשות הוא גם עסק מסוכן אם חברה לא תקבל פטנט. יש גם תחרות קשה מצד זיופים וגנרים או תרופות דומות. עסקים רבים מגיעים למקום שבו קל יחסית להרוויח כסף.

יתרונות וחסרונות של סטטוס יתום

בנוסף לזכויות בלעדיות וזיכויי מס למחקר, ה- FDA יסייע בסיוע טכני ליישומי תרופות ליתומים, הפחתה אפשרית באישור תקופת המתנה והנחות ברישום עמלות. הסטטוס מציע גם 25% זיכוי מס על עלות הניסויים הקליניים.

סטטוס התרופה היתומה אינו מיועד לחסויות להחזיר את כל העלויות של פיתוח תרופות אלא כמפחית עלויות ומנגנון התייעלות רגולטורי. ה- FDA יכול לבטל את ייעודי התרופות ליתומים בקלות. הסיבות הנפוצות כוללות: הצהרות לא נכונות או מידע שהושמט בבקשתך או אם ה- FDA מאמין שהמחלה או המצב ישפיעו על יותר מ -200,000 אנשים העתיד.

פיתוח תרופות לטיפול במספר העצום של מחלות בעולם הוא תחום עיסוק שיכול להוביל להון גדול. עם זאת, בתרופות ההון הגדול ביותר נוצר לעתים קרובות על ידי פיתוח תרופות שהופכות לסטנדרט לריפוי מחלות נפוצות. מנקודת מבט עסקית, בעל שוק גדול מבטיח שחברה תוכל להחלים במהירות את עלות הפיתוח, ולממש את הרווח הגדול ביותר האפשרי.