CRISPR Therapeutics kommer att stiga efter att FDA-lyft väntar på mänskliga försök

CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) och Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) har godkänts av U.S.A. Food and Drug Administration (FDA) för att börja testa sin genetiskt modifierade behandling för sicklecellssjukdom på amerikanska patienter.

I en pressmeddelande, sade de två företagen att FDA nu har lyft sitt kliniska grepp, vilket gör det möjligt för dem att börja testa den experimentella terapin. Partnerna i maj tvingades stoppa sina planer på att testa läkemedlet, CTX001, i avvaktan på att "vissa problem" löstes i deras första ansökan.

Vid den tiden hävdade CRISPR och Vertex att CTX001 lades på is i USA eftersom FDA hade ytterligare frågor som en del av sin granskning av pappersarbetet som företag lämnar in för tillstånd att starta en kliniskt prov. De avslöjade inte vad dessa frågor var eller hur de svarade på dem.

Nyheten om genombrottet fick CRISPRs aktier att stiga med 14,14 % handel före marknaden. Vertex aktie var platt på väg in i torsdagens handelssession. Tillkännagivandet är betydelsefullt eftersom det är första gången ett företag kommer att testa den experimentella och revolutionerande tekniken känd som CRISPR-Cas9 på mänskliga stamceller i USA. Försöket kommer att involvera modifiering av patienternas DNA utanför kropp. En onkolog vid Sichuan University i Chengdu, Kina

genomförde den första människoförsöket 2016.

I det gemensamma uttalandet gav de två företagen också en uppdatering om de framsteg som gjorts med att testa CTX001 utanför USA. De meddelade att de har fått myndighetstillstånd i "flera länder" för att påbörja tester av deras experimentella behandling för sicklecellssjukdom och beta-talassemi, en blodsjukdom som minskar produktionen av hemoglobin - protein i röda blodkroppar som transporterar syre genom hela kroppen kropp. En klinisk fas 1/2-studie är för närvarande på väg att börja i Europa i slutet av 2018, tillade de. Fas 1 och 2 studier är utformade för att testa säkerheten, biverkningarna och bästa doserna av nya behandlingar.

CRISPR och Vertex bildade en läkemedelsutvecklingsallians 2015 med fokus på användningen av CRISPR-Cas9. Behandling av blodsjukdomar ingick i forskningspakten, även om de till en början arbetade med botemedel mot cystisk fibros, ett specialiseringsområde för Vertex. Enligt villkoren för deras partnerskap kom de två företagen överens om att dela forsknings- och utvecklingskostnader, såväl som de vinster som genereras från eventuella kommersialiserade terapier.