Terapeutyki CRISPR mają wzrosnąć po tym, jak FDA podnosi, wstrzymają badania na ludziach

CRISPR Terapeutyki Sp. (KSR) i Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) zostały zatwierdzone przez USA Administracja Jedzenia i Leków (FDA), aby rozpocząć testowanie genetycznie zmodyfikowanego leczenia niedokrwistości sierpowatej u pacjentów w USA.

W informacja prasowa, obie firmy poinformowały, że FDA podniosła teraz swoją kliniczną pozycję, umożliwiając im rozpoczęcie prób terapii eksperymentalnej. Partnerzy w maju zostali zmuszeni do wstrzymania swoich planów testowania leku CTX001 do czasu rozwiązania „pewnych problemów” w ich pierwotnym zastosowaniu.

W tym czasie CRISPR i Vertex twierdziły, że CTX001 został zawieszony w USA, ponieważ FDA miała dodatkowe pytania w ramach przeglądu dokumentów, które firmy składają w celu uzyskania pozwolenia na rozpoczęcie badanie kliniczne. Nie ujawnili, czym były te pytania ani jak na nie odpowiadali.

Wiadomość o przełomie sprawiła, że ​​akcje CRISPR wzrosły o 14,14% w handel przedrynkowy. Akcje Vertexu były płaskie i zbliżały się do czwartkowej sesji giełdowej. Ogłoszenie jest znaczące, ponieważ po raz pierwszy firma przetestuje eksperymentalną i rewolucyjną technologię znany jako CRISPR-Cas9 na ludzkich komórkach macierzystych w USA. Badanie obejmie modyfikację DNA pacjentów poza ciało. Onkolog na Uniwersytecie Sichuan w Chengdu w Chinach

przeprowadziła pierwszą próbę na ludziach w 2016 roku.

We wspólnym oświadczeniu obie firmy przedstawiły również aktualizację postępów poczynionych w testach CTX001 poza Stanami Zjednoczonymi. Ogłosili, że otrzymali zezwolenie regulacyjne w „wielu krajach”, aby rozpocząć testy ich eksperymentalnego leczenia niedokrwistości sierpowatokrwinkowej i beta-talasemia, zaburzenie krwi, które zmniejsza wytwarzanie hemoglobiny — białka w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen przez cały czas ciało. Dodali, że badanie kliniczne fazy 1/2 jest obecnie na dobrej drodze, aby rozpocząć się w Europie do końca 2018 roku. Faza 1 oraz 2 badania mają na celu sprawdzenie bezpieczeństwa, skutków ubocznych i najlepszych dawek nowych terapii.

CRISPR i Vertex utworzyły sojusz w zakresie opracowywania leków w 2015 r., skoncentrowany na wykorzystaniu CRISPR-Cas9. Leczenie chorób krwi zostało włączone do paktu badawczego, chociaż początkowo pracowali nad lekami na mukowiscydozę, obszar specjalizacji Vertex. Zgodnie z warunkami partnerstwa, obie firmy zgodziły się dzielić wydatki na badania i rozwój, a także zyski z wszelkich skomercjalizowanych terapii.